超说明书用药又称“药品说明书外用法”、“药品未注册用法”，是指药品使用的适应证、剂量、疗程、途径或人等未在药品监督管理部门批准的药品说明书记载范围内的用法。临床药物中，超说明书用药普遍存在。在美国，有21％已批准药物存在超说明书用药情况；其中，在成人用药中占7.5％~40％，在儿科用药中占50％~90％。
一项针对欧洲5 国儿科病房用药的调查发现，46％的处方中存在超说明书适应证用药的情况。另一项针对英国利物浦妇女医院17 695 份用药医嘱的研究显示，该院孕妇用药中有84％的药品品种和75％的用药医嘱存
在超说明书用药情况；58％的药品品种和55％的医嘱用药属于孕妇慎用或禁用，其中超说明书用药分别有16％的药品品种和10％的医嘱用药属于食品和药品管理局（FDA）高危药品目录中药品。超说明书用药在各个领域广泛存在，由此引发了药品安全性、有效性、医疗责任和伦理学等一系列问题，有必要对其进行规范。
1 国内外超说明书用药相关立法情况
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1. 1 国外超说明书用药相关立法情况
美国、德国、意大利、荷兰、新西兰、印度和日本已有超说明书用药相关立法，除印度禁止超说明书用药外，其余6 国均允许合理的超说明书用药。美国、英国、德国、意大利、荷兰、澳大利亚、新西兰、中国、日本和南非等10 个国家的政府部门或学术组织发布了与超说明书用药相关的指南或建议。在美国，FDA 明确表示，“不强迫医生必须完全遵守官方批准的药品说明书用法”。
美国权威的指导超说明书用药资料如American Medical Association：DrugEvaluations、UsPharmacopoeia：Drug Information 和American Hospital Formulary Service：Drug Information，收录了说明书用药顾问委员会认可以及医疗专家推荐的广泛应用于临床的“说明书用法（labeled uses）”和“说明书之外的用法（off-labeled uses）”，并且定期修改和更新。其中美国药典委员会定期更新的Drug Information，由美国药典委员会顾问小组根据当前的文献资料、临床实践中的用法及合理用药等知识，将“药品说明书用法”和“说明书之外的用法”列为“已接受的用法”，而“不合适的用法（inappropriate uses）”、“未被验证的用法（unproveduses）”
及“过时的用法（obsolete uses）”等，则被列入“不可接受的用法（unaccepted uses）”。
美国的一些学术团体致力于为超说明书用药寻循证医学
证据，用以指导临床医师合理使用药物。在英国，国家医疗服务体系（National Health Service，NHS）制定了《NHS 未批准及超标签用药指南》，该指南为那些未获准进入英国市场的药品以及药品
的超说明书使用提供指导性方针、操作程序及参照标准。
1. 2 我国超说明书用药现状及立法情况
目前，我国虽然尚无全国范围内超说明书用药情况的调查数据，但超说明书用药现象非常普遍。虽然相关政府部门先后制订了《药品管理法》《医疗机构药事管理规定》《处方管理办法》《药品不良反应报告和监测管理办法》等多部规范药品使用的法规，但迄今尚无法律法规明确对“超说明书用药”这一行为进行规定，且《侵权责任法》《执业医师法》和《药品管理法》中涉及的相关条款原则上都不支持超说明书用药。
根据《三级综合医院评审标准实施细则（2011 年版）》要求，
各医疗机构需建立超说明书用药管理的规定与程序但在执行过程中有些超说明书用药是根据诊疗指南的推荐或有较充分的临床证据，有些则是缺乏相关证据的盲目应用。国内对超说明书用药缺乏统一的管理，这也是造成医疗纠纷的重要原因。超说明书用药的风险远高于按说明书用药，而导致超说明书用药现象的根本原因是药品说明书的更新滞后于临床实践的发展。新药批准时往往基于有限的临床数据，而药品上市后经过临床实践会有很多新的发现和经验。由于更新药品说明书内容的审批过程复杂，制药公司需要花费大量时间、消耗巨额费用，才能完成符合注册要求的临床研究证据，造成药品说明书的更新往往滞后于临床医学实践的发展。此外，一些罕见病、儿童用药等因无法得到充分的循证医学证据而更
易出现超说明书用药的情况。
为规范医疗机构的超说明书用药，保障患者和医务工作者的合法权益，特别是保障患者利益最大化，规避医务人员法律风险，广东省药学会于2010 年3 月发布了《药品未注册用法专家共识》，成为我国第一部由专业学会发布的超说明书用药规范。
2 超说明书用药现状调查和专家共识形成过程
在目前我国相关法律法规缺失、医患矛盾突出的医疗环境下，上述学术组织发布的超说明书用药专家共识不失为积极、有益的尝试，但仅限于本区域内使用，有一定局限性。2013 年9 月，中国药理学会药物监测研究专业委员会药品风险管理学组（以下简称学组）成立，第一次工作会议上就形成在全国范围内开展医疗机构超说明书用药品种调
研和制订“超说明书用药专家共识”的决议，并成立了编写组。
2. 1 超说明书用药情况调查
学组向学组成员所在的45 家医院发出“超说明书用药调查表”。45 家医院涉及全国15 个省或直辖市，其中三级甲等医院43 所、二级医院2 所。调查内容包括超说明书用药基本情况及用药依据。超说明书用药包括超适应证、超剂量、超疗程、超给药途径及超适用人等；用药依据包括国际指南、国内指南或专
业学会专家共识，临床专著或专业教科书，系统评价、Meta 分析、随机对照试验或病例报告等文献报道，以及所在医院有临床使用案例。
填报“超说明书用药调查表”的医院为24 家，占所调查医院的53.3％。24 家医院均存在不同程度的超说明书用药情